Resolaris mejora la fuerza muscular de casi dos tercios de los pacientes FSHD, muestra prueba fase ½

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Resolaris (ATYR1940) mejora la fuerza muscular de casi dos tercios de los adolescentes y adultos jóvenes con inicio temprano la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), según resultados definitivos de un ensayo clínico de fase 1/2.

El creador de la terapia, aTyr Pharma, presentó los resultados en la 22ND Congreso Internacional anual de la sociedad mundial de músculo (WMS) en Saint Malo, Francia, según un comunicado de prensa.

La conferencia corrió del 3 al 7 de octubre. FSHD es una enfermedad neuromuscular genética que provoca atrofia y debilidad muscular.

Los participantes en el ensayo oscilan entre 16 y 20 años de edad, también toleraron bien Resolaris, indica el estudio exploratorio de etiqueta abierta (NCT02603562).

Sesenta y tres por ciento de los pacientes mejoraron sus puntuaciones de fuerza muscular entre el inicio y el final del tratamiento. El cambio medio en las puntuaciones fue más de 3,8 por ciento, dijeron investigadores.

Además, 67 por ciento de los pacientes mejoraron sus puntuación Neuromuscular individualizada y en calidad de vida (INQoL).

Los investigadores dijeron no empeoró la enfermedad en la mayoría de los participantes, y no vieron signos de inmunosupresión en los pacientes. Los resultados apoyan el avance de Resolaris adicional ensayos clínicos.

Walker Gennyne de aTyr hizo la presentación, que fue titulada "resultados de un estudio de ATYR1940 en adolescentes y adultos jóvenes con inicio temprano facioescapulohumeral Distrofia Muscular (FSHD) (ATYR1940-C-003) de fase 1b/2."

Resolaris se deriva de una proteína natural, la histidina aminoacil tRNA sintetasa (HARS). Los científicos creen que la proteína puede reiniciar el sistema inmune en el tejido enfermo a un estado más normal sin interferir con la inmunidad general.

La FSHD es una condición genética que como su nombre lo indica afecta músculos de la cara (facio-), alrededor de los omóplatos (escápula-) y los brazos (humerales). Los síntomas generalmente comienzan durante la adolescencia pero los casos más leves pueden ocurrir más adelante.

La FSH sociedad dice que FSHD es la más frecuente de los nueve tipos de distrofia muscular que afecta a niños y adultos. Un estudio Holandés de 2014 informó que a la gente uno en 8.333 desarrolla FSHD — o unos 870.000 personas en todo el mundo. No existe cura para ella.

ATyr es una empresa biotherapeutics de tratamientos basados en la inmunología de enfermedades inmune-mediadas raras y severas y cáncer.

Fuente: Muscular Dystrophy News Today ,com