Terapia basada en la vesícula de Capricor es prometedora para tratar la DMD

Terapéutica de Capricor' es una terapia basada en la vesícula CAP-2003, derivada de las células de la empresa propietaria del derivado de cardiosphere (CDC), que puede ser una terapia eficaz para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), según datos preclínicos.

La empresa presentó los resultados en agosto en dos pósters científicos en la Conferencia de investigación de Gordon 2018 en vesículas extracelulares en Newry, Maine.

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CureDuchenne y ZappRx se asocian para ayudar a pacientes DMD para obtener más fácilmente el acceso a medicamentos

 

La firma digital salud ZappRx está trabajando con CureDuchenne para proporcionar una más rápida y eficiente entrega de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne a los pacientes a partir del próximo año.

ZappRx optimiza los procesos a menudo complicados para ordenar medicamentos de especialidad asi como recoger y almacenar información de las farmacias, compañías de seguros y proveedores de servicios médicos. Todos ellos también se reunieron para obtener información y ayudar en la velocidad digital de las interacciones en el llenado de las recetas, al reducir la necesidad de faxes y llamadas telefónicas.

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Ingenieros biomédicos hacen crecer músculo humano en funcionamiento mediante células madre

 

https://www.youtube.com/watch?v=2FTPG5ff76I

Ingenieros del la Universidad de Duke han hecho crecer el primer músculo humano en funcionamiento mediante células no musculares, en este caso las células de la piel volvieron a su estado primordial, la célula de vástago. La capacidad de iniciar desde cero celular utilizando tejido muscular permitirá a los científicos hacer crecer más células musculares, proporcionando una ruta de acceso más fácil al genoma y su edición logrando así terapias celulares y el desarrollo individual a la medida para modelos de enfermedades musculares y así crear drogas para su tratamiento y estudios de biología básica.

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Nombres potenciales para el medicamento GBC0905 para la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (DMFSH)

 

La U.S. Food y Drug Administration (FDA) ha concedido estatus de medicamento huérfano a GBC0905 como un posible tratamiento para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), su creador, Genea bioceldas, anunciaron.

Esta droga huérfana tiene como objetivo fomentar terapias para enfermedades raras y graves, a través de beneficios como siete años de exclusividad de mercado y exención de cargos de solicitud de la FDA.

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Ensayo en fase 3 sobre la eficacia a largo plazo de Translarna en pacientes de DM de Duchenne

 

PTC Therapeutics está reclutando pacientes de distrofia muscular (DMD) de 5 años de edad en adelante y con una mutación de absurdo para un largo plazo fase 3 estudio para caracterizar los efectos de Translarna (ataluren) sobre la progresión de la enfermedad de Duchenne.

El ensayo (NCT03179631) abrió sus puertas en julio de 2017 a pacientes de ocho sitios de los Estados Unidos, Australia, Corea y Hong Kong.

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