CureDuchenne y ZappRx se asocian para ayudar a pacientes DMD para obtener más fácilmente el acceso a medicamentos

 

La firma digital salud ZappRx está trabajando con CureDuchenne para proporcionar una más rápida y eficiente entrega de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne a los pacientes a partir del próximo año.

ZappRx optimiza los procesos a menudo complicados para ordenar medicamentos de especialidad asi como recoger y almacenar información de las farmacias, compañías de seguros y proveedores de servicios médicos. Todos ellos también se reunieron para obtener información y ayudar en la velocidad digital de las interacciones en el llenado de las recetas, al reducir la necesidad de faxes y llamadas telefónicas.

Leer más...

Ingenieros biomédicos hacen crecer músculo humano en funcionamiento mediante células madre

 

https://www.youtube.com/watch?v=2FTPG5ff76I

Ingenieros del la Universidad de Duke han hecho crecer el primer músculo humano en funcionamiento mediante células no musculares, en este caso las células de la piel volvieron a su estado primordial, la célula de vástago. La capacidad de iniciar desde cero celular utilizando tejido muscular permitirá a los científicos hacer crecer más células musculares, proporcionando una ruta de acceso más fácil al genoma y su edición logrando así terapias celulares y el desarrollo individual a la medida para modelos de enfermedades musculares y así crear drogas para su tratamiento y estudios de biología básica.

Leer más...

Nombres potenciales para el medicamento GBC0905 para la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (DMFSH)

 

La U.S. Food y Drug Administration (FDA) ha concedido estatus de medicamento huérfano a GBC0905 como un posible tratamiento para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), su creador, Genea bioceldas, anunciaron.

Esta droga huérfana tiene como objetivo fomentar terapias para enfermedades raras y graves, a través de beneficios como siete años de exclusividad de mercado y exención de cargos de solicitud de la FDA.

Leer más...

Ensayo en fase 3 sobre la eficacia a largo plazo de Translarna en pacientes de DM de Duchenne

 

PTC Therapeutics está reclutando pacientes de distrofia muscular (DMD) de 5 años de edad en adelante y con una mutación de absurdo para un largo plazo fase 3 estudio para caracterizar los efectos de Translarna (ataluren) sobre la progresión de la enfermedad de Duchenne.

El ensayo (NCT03179631) abrió sus puertas en julio de 2017 a pacientes de ocho sitios de los Estados Unidos, Australia, Corea y Hong Kong.

Leer más...