Ensayos clínicos para Distrofia Muscular en terapias para la disfunción del corazón


Enfoques actuales de desarrollo en drogas para la distrofia muscular se han centrado principalmente en la pérdida de la capacidad de caminar y  para la disfunción del corazón, que a menudo conducen a la muerte prematura en pacientes con distrofias musculares de Duchenne y de Becker (DMD y BMD). Intentos de desarrollar terapias dirigidas a la disfunción del corazón están en marcha, sin embargo, con ensayos clínicos planificados o en curso.

PhaseBio, una compañía biofarmacéutica centrada en enfermedades metabólicas y cardiopulmonares, está preparando un ensayo clínico de PB1046, un fármaco dirigido a miocardiopatía asociada a DMD, prevista para comenzar en el segundo semestre de 2016. El fármaco ha sido desarrollado utilizando el natural péptido intestinal vasoactivo (VIP) como un plan de acción.

En un modelo de ratón con DMD, el PB1046 a retardado el progreso de la disfunción del corazón por protección contra el daño causado por la contracción muscular. También previene la formación de fibrosis en los músculos – un factor clave en el tratamiento de la DMD y podría ser utilizado para complementar tratamientos de saltar del exón.

Mientras que VIP es una sustancia potente, no tiene las propiedades necesarias para ser utilizado en una preparación de la droga. Con PB1046, PhaseBio ha trabajado alrededor de estas dificultades y producen una sustancia que ha demostrado buenas seguridad y tolerabilidad resultados de dos estudios de fase 1.

"Mientras que los tratamientos actuales y en desarrollo se han centrado en apoyo de la función respiratoria y la prevención de la pérdida de función del músculo esquelético, la miocardiopatía y la resultante falta de resistencia del corazón, es cada vez más ampliamente reconocido como la principal causa de muerte en pacientes DMD. La mayoría de los pacientes desarrollarán cardiomiopatía progresivamente de empeoramiento, con sus opciones de tratamiento solamente por insuficiencia cardíaca, medicamentos o glucocorticoides, que no se han demostrado para prolongar la vida de los pacientes DMD. Existe una clara necesidad de nuevas alternativas de tratamiento para todos los aspectos de esta debilitante enfermedad, para uso solo o en combinación, para proporcionar mejores resultados generales, así lo expreso el CEO de PhaseBio Jonathan Mow a Noticias de la Distrofia Muscular.

En diciembre del año pasado, el fármaco recibió la designación de medicamento huérfano por la U.S. Food Drug Administration (FDA) y PhaseBio ahora está listo para lanzar un ensayo clínico de la 2a fase de la dos partes para PB1046 en el DMD.

La primera parte de cuatro semanas del estudio centrará en pacientes de DMD no mayores de 18 años con disfunción de ventrículo izquierdo isquémica y no isquémica. La segunda parte se centrará en pacientes DMD y BMD, mayores de 18 años, con disfunción cardiaca. Si tiene éxito, se seguirá el juicio por un estudio fundamental ya con un similar de pacientes con miocardiopatía.

Mientras tanto, Terapéutica de Capricor recientemente inició un fase de ensayo clínico de 1/2 de su candidato principal tapa-1002. El tratamiento emplea un corazón donado y células madre procedentes de cardiosphere (CDC) para la terapia, el primer paciente recibe la terapia en febrero.

El estudio, denominado esperanza, planea inscribir a 24 pacientes con cardiomiopatía relacionada con DMD en un estudio aleatorizado, multicéntrico, que evaluará la seguridad y eficacia de CAP-1002.

El tratamiento recientemente reportó éxito en pacientes adultos con insuficiencia cardíaca, las células se colocan directamente en la arteria coronaria de los pacientes y pretende ser una inyección una vez a la semana.

En un comunicado de prensa que cubre el tratamiento del primer paciente DMD, el CEO de Capricor Linda Marbán dijo: "Estamos encantados de haber iniciado el ensayo clínico de esperanza-Duchenne. CAP-1002 es a nuestro conocimiento la terapia clínica prevista a reducir la fibrosis y cicatriz en corazones afectados por DMD. Uno de nuestros objetivos con nuestros CDCs en enfermedades neuromusculares son el blanco con consecuencias cardíacas y DMD es nuestro primer objetivo a lo largo de estas líneas. Confiamos en que CAP-1002 puede ser un gran paso adelante como una opción de tratamiento para cardiomiopatía de la DMD, que en la actualidad es una enfermedad progresiva con pobres opciones terapéuticas."

Fuente: Muscular Distrophy News today.com

 

 

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