Facio a descubrir las medidas de resultado clínicas de FSHD basadas en datos del mundo real

Leiden, Países Bajos –

Facio terapias anunció hoy que celebró un convenio con el centro para investigación de drogas (CHDR; Leiden, Países Bajos) en un estudio orientado a descubrir FSHD medidas de resultado clínica basado en datos de pacientes reales obtenidos con el uso de las tecnologías digitales. Este estudio exploratorio, que es cofinanciado por Facio y CHDR y se llevará a cabo con la cooperación del grupo de líder clínico FSHD, Prof. Baziel van Engelen (Nijmegen, Holanda), representa el primer esfuerzo en el campo FSHD para evaluar la utilidad de los datos del mundo real para el seguimiento de la progresión de la enfermedad y respuesta al tratamiento.

Testimonios de personas con FSHD proporcionan datos de lo que significa vivir con FSHD. El perder del músculo progresivamente en FSHD tiene un efecto insidioso sobre vida cotidiana. Tareas simples y cotidianas como comer, beber o levantarse de una silla a ser difícil o incluso imposible. Los síntomas menos visibles y por lo tanto subestimados de FSHD son fatiga y dolor crónico. Por otra parte, FSHD impone una pesada carga emocional. Se divulgan a menudo la frustración, culpa, vergüenza, dolor y aislamiento social. Tal vez lo más importante, existe incertidumbre sobre el futuro porque el curso de la FSHD que es impredecible. El Estudio de facioescapulohumeral crea la primera oportunidad para reunir datos objetivos y reales sobre el impacto de FSHD en la vida cotidiana.

El estudio empleará una plataforma digital desarrollada por CHDR. Esta plataforma para monitoreo remoto, utiliza una aplicación móvil y un dispositivo portátil que una amplia gama de variables biométricas, actividad física y actividad social puede medirse sobre una base continua (semi-). Esto generará una riqueza sin precedentes de datos humanos, que Facio cree que tienen el potencial de descubrir medidas de resultados clínicos que son capaces de distinguir pequeños cambios en el estado de la enfermedad FSHD. Estudio de Facio, que planea inscribir a 40 personas con FSHD y 20 controles sanos, está dirigido principalmente a la correlación de datos generados más de personas con FSHD a enfermedad las puntuaciones de actividad.

El objetivo secundario del estudio es evaluar la capacidad de la plataforma más de distinguir personas con FSHD de controles sanos. Los resultados del estudio serán publicados.

El potencial de datos del mundo real y mundo real evidencia de desarrollo clínico de fármacos cada vez más es reconocido por las compañías farmacéuticas y los reguladores. De acuerdo a la Agencia Europea de medicamentos, los datos del mundo real tiene la promesa de aumentar la eficacia y eficiencia de todos los procesos en el desarrollo y utilización de los medicamentos, incluyendo la toma de decisiones reguladora. La US Food and Drug Administration considera herramientas del mundo real como una prioridad estratégica y ya ha comenzado a incorporar pruebas reales en decisiones reglamentarias.

"La realización de ensayos clínicos en FSHD requiere el uso de medidas debidamente validadas de la progresión de la enfermedad y su respuesta al tratamiento, pero éstos no existen," señaló el director de Facio, Otto Postma. "Sin estas herramientas, son difíciles interpretar los resultados del ensayo, y los participantes podrán ser sometidos a más incertidumbre y riesgo de lo necesario. Como una empresa fundada y financiada principalmente por personas con FSHD, estamos orgullosos de ser los primeros en explorar datos del mundo real cómo pueden mejorar el diseño de ensayos clínicos de FSHD."

Sobre CHDR
El centro para investigación de drogas humana (CHDR) es un Instituto independiente que se especializa en la investigación farmacológica clínica de vanguardia incipiente. La combinación de métodos innovadores y tecnologías, de instalaciones e investigadores talentosos, motivados ayuda CHDR maximizar el éxito de sus clientes. Además, CHDR prioriza la mayor comodidad y seguridad de sus súbditos, y juegan un papel activo en ayudar a educar a las comunidades de investigación médica y clínica.

Acerca de FSHD
FSHD (distrofia facioescapulohumeral) es un músculo esquelético perder enfermedad que devasta las vidas de más de 700.000 personas en todo el mundo. La pérdida de fuerza muscular tiene un gran impacto en la vida cotidiana. Vivir con FSHD es vivir con dolor, fatiga y aislamiento social. Sobre todo, el futuro se convierte en incierto porque el curso de la enfermedad es impredecible. Aproximadamente el 20% de las personas con FSHD terminan en una silla de ruedas. Actualmente, ningún tratamiento para la FSHD hay distintas formas de alivio sintomático temporal.

Acerca de Facio terapias BV
Terapias de Facio, fundada en el año 2014, es una compañía establecida en países bajos con un solo objetivo: superar la FSHD mediante el desarrollo de una terapia causal que restaura la represión natural de la proteína muscular tóxica, DUX4. Cuando indebidamente se produce en el músculo esquelético, DUX4 pone en marcha una cascada de eventos celulares que eventualmente dar lugar a la distrofia muscular en la FSHD. Facio es el único en el campo de la FSHD con una plataforma de proyección completamente automatizado, de alto rendimiento basado en la cuantificación de la proteína DUX4 en las células musculares sin adulterar de FSHD afectados ("primario"). Facio entregado la prueba primera terapéuticamente relevante del principio en la FSHD, mostrando que uno de sus candidatos de plomo, una molécula pequeña activa por vía oral, reprime a DUX4 en sus niveles producidos por las células musculares afectadas por FSHD humana en un único modelo animal ("en vivo").

Arraigado en y dedicada a trabajar por la comunidad FSHD, enfoque de negocio de Facio es tener un impacto positivo en la vida en lugar de maximizar el beneficio económico. Desde Inicio, Facio ha recaudado más de €16 millones en financiamiento de capital de las familias afectadas de FSHD, sus amigos, Fundaciones FSHD y socio de descubrimiento de drogas de Facio, Evotec. Junta de facio se compone de líderes empresariales de la comunidad de FSHD, Kees van der Graaf (Presidente; Países Bajos), Neil Camarta (Canadá), Dave Mackay (Estados Unidos), Bill Moss (Australia) y CSO viruta Wilson (Canadá) – y de Evotec, Cord Dohrmann (Alemania).

Fuente: Facio Therapies.com

 

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