Ensayo de fase 3 de Edasalonexent en DMD, inicia inscripción en todo el mundo para reclutar participantes

Un ensayo de fase 3 de edasalonexent, un candidato a tratamiento oral con modificadores de la enfermedad, a iniciado la inscripción de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en múltiples sitios en los Estados Unidos y pronto abrirá sitios en todo el mundo, según Catabasis Productos farmacéuticos.

Nueve sitios en todo Estados Unidos ahora están reclutando a participantes para este año, aleatorio, doble ciego y controlados con placebo, el estudio es llamado PolarisDMD (NCT03703882). Puede encontrarse más información sobre ubicaciones y contactos aquí. Se espera que al menos 10 sitios más abran pronto la inscripción.

Catabasis también espera abrir sitios de prueba en Canadá este mes. Sitios en Europa, Australia e Israel se esperan en el primer trimestre del año 2019, está pendiente de aprobación regulatoria. En total, cerca de 40 sitios de ensayo en todo el mundo se planean para PolarisDMD, con inscripción prevista al concluir 2019.

Perry Esler, director ejecutivo de viaje de Jesse, se ha centrado en la financiación de la investigación en DMD, dijo en un comunicado de prensa "muy contento de que el PolarisDMD con su ensayo de edasalonexent inicie la inscripción a pacientes en sitios en Canadá,"agregando que el viaje de Jesse es"gran apoyo"de tratamientos como edasalonexent"que tienen el potencial para beneficio de todos los niños y los hombres afectados por Duchenne, y sabemos que estos ensayos son una prioridad para las familias".

Unos 125 participantes en edad de 4 a 7 años, independientemente del tipo de mutación, que no han estado tomando esteroides durante al menos seis meses, serán incluidos. Los pacientes con una dosis estable de Sarepta Exondys 51 (eteplirsen) pueden ser elegibles.

Edasalonexent (CAT-1004) es una pequeña molécula que inhibe una proteína llamada NF-kB, que desempeña un papel esencial en el músculo esquelético y cardiaco. Esto bloquea una vía crucial al conducir la progresión de la enfermedad DMD y ruptura de fibra muscular.

PolarisDMD evaluará la eficacia y seguridad de edasalonexent en los niños con DMD. Los pacientes serán capaces de elegir la más fácil de tragar las cápsulas de edasalonexent en dos tamaños disponibles. Dos muchachos llevarán edasalonexent en 100 mg/kg / día para los pacientes con placebo. Después de 12 meses, los investigadores tienen como plan que todos los chicos tomen edasalonexent en un estudio de extensión de etiqueta abierta.

El objetivo primario de eficacia son los cambios en la puntuación de la evaluación ambulatoria de estrella del norte: una herramienta para medir habilidades motoras en los niños con DMD — después de un año de tratamiento con edasalonexent en comparación con placebo.

Los objetivos secundarios incluyen tres pruebas de la función apropiada para la edad: a pie, subir cuatro escalones y caminar/correr 10 metros. También se realizarán evaluaciones de crecimiento y de la salud cardiaca y huesos.

El diseño del estudio fue guiado por la entrada de los reguladores, tratamientos médicos, organizaciones de pacientes y las familias de los niños con DMD. Catabasis espera resultados en el segundo trimestre de 2020. PolarisDMD está diseñado para soportar una aplicación para el registro comercial del medicamento en investigación.

"Estamos muy entusiasmados de ser cribado y dosificado en pacientes en la fase 3, si PolarisDMD aprueba como creemos edasalonexent, tiene un tremendo potencial para todos los afectados por Duchenne, independientemente del tipo de mutación y desde el momento del diagnóstico durante toda su vida" dijo Joanne Donovan, MD, PhD, directora médica de Catabasis

"Estamos supervisando la salud ósea y corazón en el ensayo de PolarisDMD, además de las evaluaciones de la función del músculo esquelético, como vemos estos son un potencial importante para diferenciar beneficios de edasalonexent", añadió Donovan. También mencionó el "interés extenso" que Catabasis ha recibido de las familias, que se refieren a los sitios de ensayos para reclutamiento de pacientes.

PolarisDMD está destinado a confirmar los resultados positivos de la prueba de MoveDMD fase 1/2 (NCT02439216) y su extensión de etiqueta abierta. En MoveDMD, el tratamiento con edasalonexent conserva la función muscular y marca la lenta progresión de la enfermedad a través de 72 semanas en comparación con otros controles. Otras mejoras encontradas incluyendo MoveDMD indican que reducen la inflamación y grasa contenido en la pantorrilla y cuadriceps en los niños que reciben edasalonexent.

Según Catabasis, datos de estudios preclínicos y de MoveDMD sugieren que el tratamiento con edasalonexent podría beneficiar al músculo esquelético, diafragma y corazón. La terapia de investigación ha sido bien tolerada en más de 50 años de paciente — una medida de incidencia se obtiene multiplicando el número de personas en riesgo por el tiempo, sin problemas de seguridad observados.

 

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