WVE-210201 recibe nombramiento de medicamento experimental por parte de la FDA

 

Candidato de Ciencias de la vida onda, el tratamiento WVE-210201 ha logrado la designación de medicamento huérfano y designación de enfermedad rara pediátrica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de la alimentos y drogas Administración.

Designación de medicamento huérfano que proporciona Onda desde hace siete años con exclusividad en el mercado en los Estados Unidos, los créditos fiscales para los costos asociados con los ensayos clínicos, liberan el pago de los honorarios de drogas de prescripción y asistencia de la FDA en el diseño de clínica ensayos.

También se designó a la DMD como enfermedad pediátrica rara, que sólo se concede a las terapias con objetivo serio o enfermedades raras mortales en pacientes de 18 años o menos y proporciona incentivos regulatorios y Onda da un comprobante de revisión de prioridad si se aprueba la WVE-210201 .

Un comprobante de revisión de prioridad, que puede ser utilizado para un tratamiento posterior o vendido a otra empresa, autoriza al titular a un examen de drogas más rápido de seis meses por la FDA.

"Estamos muy contentos de recibir estas dos importantes designaciones de la FDA y creo que refuerzan aún más el potencial de WVE-210201 para ayudar a los muchachos que sufren DMD", dijo Michael Panzara, MD, jefe de la franquicia de Neurología Onda, en un comunicado de prensa .

Esto es consecuencia De la Comisión Europea decisión para otorgar la designación de medicamento experimental de WVE-210201 en julio.

Un ensayo clínico de fase 1 (NCT03508947) está evaluando la seguridad, tolerabilidad y concentraciones de dosis ascendentes de WVE-210201 en pacientes DMD elegibles. El ensayo seleccionado al azar, el placebo-controlado sirve para reclutar hasta 40 participantes entre las edades de 5 y 18 años en Los Estados Unidos, Reino Unido y Francia.

Después de completar el ensayo, los participantes tienen la opción de continuar el tratamiento con WVE-210201 en un estudio de curso de extensión de etiqueta abierta.

Los genes que a menudo proveen instrucciones para hacer proteínas, se componen de muchos componentes más pequeños llamados exones. Cuando un solo exón es irregular (por ejemplo, debido a la mutación), puede llevar a bien una deficiencia en la proteína que proporciona instrucciones o una proteína no funcional.

Los pacientes DMD tienen una mutación en el gen DMD , que proporciona las instrucciones para hacer una proteína llamada distrofina. El WVE-210201 fue desarrollado para el 13 por ciento de los pacientes DMD, que tienen un tipo específico de mutación en el gen DMD que los haga susceptibles de tratamiento de saltar del exón 51.

El método de saltar del exón permite que la maquinaria celular para "brinque" un exón en particular — como el exón 51 — que restablece la secuencia genética hasta cierto punto. Mientras que esto no conduce a la producción de una proteína como la distrofina que es completamente funcional y puede resultar en una menor producción, pero aún funcional de la proteína.

Experimentos preclínicos han mostrado que el uso de WVE-210201 se asoció con un aumento de 52% en los niveles de la proteína distrofina en comparación con tejido fino del músculo esquelético normal.

"Estas designaciones de los reguladores de Estados Unidos representan los progresos significativos realizados por Ciencias de la vida de Onda y nuestra comunidad está agradecida con Onda por su compromiso a los pacientes de distrofia muscular de Duchenne," dijo Pat Furlong, Presidente fundador y CEO de padres proyecto la Distrofia Muscular. "Esperamos su avance de programa Salta exón 51 y otra iniciativas de onda en DMD."

 

Fuente: Muscular Dystrophy News Today.

 

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