Ensayo de fase 3 de Edasalonexent Oral como tratamiento potencial contra DMD, anuncia Catabasis

 

Un ensayo fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad del edasalonexent oral en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y se comenzará inscribir a los niños en edades de 4 a 7, en los próximos meses, anunció Catabasis Pharmaceuticals.

Los resultados de esta prueba, llamada POLARIS, se esperan en abril de 2020, y estos datos pueden utilizarse para apoyar una solicitud de aprobación del edasalonexent para tratar la DMD, afirma un comunicado de prensa de la empresa.

Edasalonexent, desarrollado por Catabasis, es una molécula pequeña diseñada para inhibir la proteína NF-κB que promueve el daño muscular y previene la regeneración muscular en MD de Duchenne.

Se está desarrollando como una potencial terapia de modificadores de la enfermedad para todos los pacientes, independientemente de la mutación que causa la enfermedad subyacente.

POLARIS espera inscribir a 125 pacientes con mutaciones diferentes de la distrofina; las personas elegibles no serán en terapia esteroide para por lo menos seis meses antes de la inscripción. Los niños tratados con eteplirsen (Exondys 51, por Sarepta) pueden ser elegibles para participar.

Los pacientes serán aleatorizados, 2:1, para recibir edasalonexent o un placebo durante 12 meses. Luego se invitará a continuar en una extensión del estudio open-label, donde todos serán tratados con edasalonexent.

Los investigadores determinarán la eficacia del tratamiento, el objetivo principal del estudio es medir los cambios en las habilidades motoras como lo demuestra mediante la evaluación ambulatoria con puntuación al final del estudio y comparados con los pacientes placebo.

Los objetivos adicionales o secundarios se darán al paciente por medio de puntuaciones, así mismo también en otras pruebas de función, incluyendo tiempo de mantenimiento arriba del pie, la subida de la escalera de cuatro, y prueba de caminata/carrera de 10 metros. También se analizará el crecimiento, corazón y hueso brezo de los muchachos.

El diseño de la prueba de POLARIS, en consulta con el U.S. Food y Drug Administration (FDA) — es similar al curso estudio de fase 1/2 MoveDMD (NCT02439216) de Catabasis, que ha reportado resultados alentadores. Según datos compartidos en una reciente Conferencia de Neurología, el tratamiento de edasalonexent en casi un año en dosis más alta del estudio (100 mg/kg) resultó en un retraso estadísticamente significativo en la progresión de la enfermedad y menor inflamación y () acumulación de grasa muscular como edad de los pacientes DMD, acumulación de depósitos en los músculos de grasa y llevar a mayor deterioro).

Beneficios del tratamiento en este grupo de dosis alta fueron significativos después de 12 semanas de tratamiento y se mantuvieron durante 48 semanas o al final del estudio.

"Hemos diseñado un estudio robusto con DMD de POLARIS para evaluar edasalonexent como un potencial nuevo tratamiento para Duchenne. Nos hemos beneficiado de la entrada de muchas personas que forman parte de la comunidad de Duchenne y estamos en marcha con los preparativos para comenzar el ensayo," comentó Joanne Donovan, director médico de Catabasis, en un comunicado.

Edasalonexent está no sólo siendo desarrollado como un tratamiento único, sino también como una posible combinación con otros tratamientos que trabajan para aumentar los niveles de distrofina.

"Estamos muy contentos de avanzar en edasalonexent a través de esta potencialmente última fase de desarrollo clínico con la esperanza de ofrecer una nueva opción de tratamiento a todos los chicos afectados por esta enfermedad. "Creemos que edasalonexent tiene un gran potencial como terapia a realizar su propio así como en combinación con otros tratamientos, agregó Donovan.

La Comisión Europea y la FDA tienen ambos edasalonexent designado medicamento huérfano como un potencial tratamiento de la DMD, y la FDA también ha colocado en la vía rápida, la posibilidad de una más rápida revisión reguladora.

 

Fuente: Muscular Dystrophy News Today.com

 

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