Financiación de la investigación: un esfuerzo colaborativo para silencio DUX4

El laboratorio de Harper y la FSHD en la conferencia científica de la MDA de 2015

En el reciente artículo titulado "las tendencias en Medicina Molecular", Lek et al, se discuten los 10 modelos animales que se han desarrollado para la FSHD (Facioescapulohumeral Distrophy).

El propósito de estos modelos animales es probar la eficacia de los fármacos que pueden ser potencialmente curativa para la FSHD. La pregunta principal sería ¿cuál es la naturaleza de la droga/compuesto que está siendo probada?

El Dr. Harper y su equipo del hospital Nacional de Columbus, Ohio, han demostrado que la introducción del DUX4 en los músculo de ratones, destruyen el músculo inyectado.

Genzyme, una compañía de biotecnología que se centra en terapias para enfermedades raras, ha desarrollado un enfoque basada en oligonucleótidos antisentido para dirigir la transcripción del DUX4 para degradación. No nos engañemos, esto no es un enfoque novedoso. Hay varios proyectos funcionando en todo el mundo en busca de desarrollar tales moléculas, y son muy fáciles de conseguir trabajando en modelos celulares de la enfermedad.

El Dr. Harper y su equipo de investigación

Donde Genzyme tiene una ventaja es en la química para ofrecer estas moléculas al músculo esquelético en animales o humanos. Tienen una experiencia considerable en el avance de estas terapias.

Este proyecto es uno de los primeros que busca a tientas un compuesto en uno de los modelos animales que ha sido desarrollado por la comunidad científica y por lo tanto es un hito importante en el campo. Este modelo fue elegido debido a su simplicidad. El medicamento puede ser entregado sistémicamente, y puede medirse la eficacia contra una variedad de concentraciones de DUX4. Así podemos crear un perfil farmacológico completo para el compuesto de plomo y comprender su eficacia y toxicidad en el modelo animal.

Si este estudio es exitoso, allanará el camino para el grupo que apunta hacia los estudios en animales más grandes y que genere los datos necesarios para justificar un ensayo clínico.

Este estudio fue cofinanciado por FSHD Canadá.

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