Terapia de Pharma para distrofia miotónica mejora la cognición y su función..

 

AMO Pharma lanza terapia para la distrofia miotónica con la cual se mejoró la cognición de los pacientes así como la la fatiga y la capacidad de realizar tareas diarias, demostró un ensayo clínico de fase 2.

La terapia, AMO-02 (tideglusib), también mejora los síntomas de autismo de pacientes. Además, es seguro y los pacientes lo toleran bien.

El Dr. Joseph Horrigan, director médico de la compañía, presentó las conclusiones en la Conferencia clínica de la Asociación de Distrofia Muscular en Arlington, Virginia que se llevó al cabo del 11 al 14 de marzo de 2018 .

En el estudio (NCT02858908) participaron a 16 pacientes, de 13 a 34 años con la distrofia miotónica tipo 1. Los pacientes tomaron dosis diarias de 400 mg o 1.000 mg de AMO-02 o un placebo.

Los de las dosis de 1.000 mg respondieron mejor que los de las dosis de 400 mg.

Los médicos informaron que el compuesto mejoró la condición de pacientes durante el tratamiento.

"Estos datos significativos son un paso importante en el desarrollo de AMO-02 como una opción de tratamiento potencialmente seguro y eficaz para muchos pacientes que viven con distrofia congénita y distrofia miotónica de inicio infantil tipo 1," dijo Michael Snape, consejero delegado de AMO Pharma, en un comunicado de prensa.

"Esperamos poder avanzar en el programa de desarrollo clínico para AMO-02 y agradecemos a los médicos, cuidadores y pacientes que participaron en este ensayo histórico", agregó Snape.

AMO está desarrollando el tratamiento para una forma severa de distrofia Miotónica congénita conocida como enfermedad de Steinert o distrofia miotónica tipo 1 (DM1). DM1 es un tipo hereditario de la distrofia muscular que afecta a los músculos, corazón, sistema nervioso central, ojos y sistema endocrino.

Los Signos de distrofia Miotónica congénita normalmente aparecen en el nacimiento y el diagnóstico se realiza a través de las evaluaciones médicas o pruebas genéticas.

No hay terapias aprobadas que pueden abordar la causa de la enfermedad, por lo que los pacientes se tratan con medicamentos que pueden mejorar sus síntomas así como terapia Física y terapia del lenguaje y programas de educación especial, son también de uso general.

El ensayo preclínico han relacionado la DM1 y la distrofia muscular de Duchenne ya que en ambas la actividad de una enzima llamada beta de glicógeno sintasa quinasa 3 (GSK3beta).El medicamento AMO-02 inhibe la enzima, mejora las características del músculo en muestras de tejido de pacientes DM1.

"Como el primer ensayo clínico dedicado a esta población de pacientes, estos resultados son especialmente alentadores", dijo Horrigan. "Esperamos continuar ampliando nuestras investigaciones y evaluar la eficacia de AMO-02 en múltiples sitios con mas ensayos clínicos en los Estados Unidos, Canadá y el Reino Unido".

Fuente: Muscular Dystrophy News Today.

 

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