Demuestra estudio que la proteína Utrophin reduce el daño de las mitocondrias en la MD de Duchenne.

En los últimos años los científicos han aprendido que la proteína utrophin puede sustituir la proteína de distrofina que falta en la distrofia muscular.

Los investigadores ahora han descubierto que utrophin puede reducir el daño a componentes de la célula de producción de energía conocidos como mitocondrias, cuyo deterioro está vinculado a la MD. La reducción de daños había mejorado la salud muscular de ratones con distrofia muscular de Duchenne.

 

Terapéutica de Cumbre y colaboradores de la Universidad de Oxford presentaron los resultados en la 15TH Conferencia Internacional de acción Duchenne 2017 en Birmingham, Inglaterra, noviembre 10-12.

Las mutaciones en el gen que produce la distrofina, que es necesario para las células musculares sanas, son la causa de la MD de Duchenne, los científicos dicen que Utrophin es funcionalmente y estructuralmente similar a la distrofina, y estudios anteriores de ensayos preclínicos han demostrado que puede mejorar el rendimiento muscular.

Cumbre hace un compuesto llamado ezutromid (SMT C1100) que se diseña para accionar la producción utrophin en personas que carecen de distrofina, como pacientes de MD. Ezutromid es un medicamento llamado modulador utrophin.
Además de debatir sobre el estudio con capacidad de utrophin para mejorar la salud muscular de los pacientes DMD, Cumbre discutieron los resultados de un ensayo fase 2 de ezutromid en una Conferencia.

El Dr. Kay Davies de la Universidad de Oxford, y también socio fundador y asesor científico de la terapéutica de la Cumbre, hizo la presentación relacionados con las mitocondrias. Dijo que investigación demostró que dando utrophin a ratones carentes de distrofina reduce el daños a sus mitocondrias.

Las mitocondrias dañadas son parcialmente responsables de un proceso llamado estrés oxidativo, que contribuye a problemas musculares de los pacientes DMD. El estrés oxidativo es un desequilibrio entre la producción del cuerpo de los radicales libres y su habilidad para contrarrestar sus efectos nocivos.

"Mi equipo de la Universidad de Oxford sigue tomando evidencia científica y mostrando cómo utrophin puede sustituir la distrofina en el músculo animal y evitar que muchas de las características moleculares de la DMD en estos modelos animales", dijo Davies en una prensa de liberación.

Las investigaciones muestran que ezutromid mejora la salud muscular de modelos de ratón de la DMD. Los cambios en la salud que genera el compuesto "tienen el potencial de conducir a beneficios funcionales, proporcionando esperanza para un tratamiento universal, modificadores de la enfermedad para las familias que viven con Duchenne," él dijo.

"Estos nuevos datos preclínicos del equipo del profesor Davies de la Universidad de Oxford proporcionan otro pedazo de evidencia destacando el potencial de utrophin modulación en su capacidad tratar esta devastadora enfermedad de desgaste muscular," dijo el Dr. David Roblin, Director operativo de la Cumbre.

Cumbre dijo que informaría de los resultados de los primeros seis meses de un ensayo clínico (NCT02858362) de años fase 2 de la capacidad de ezutromid para mejorar la salud de los pacientes MD de Duchenne muscular en 2018.

"Seguimos en camino a reportar los primeros resultados" de la prueba de eliminación en los niños con DMD en el primer trimestre de 2018, Roblin dijo. Si los resultados "proporcionan la evidencia del mecanismo de modulación de utrophin en pacientes, creemos representaría un gran avance para ezutromid," él dijo. "Traería más cerca a todos los pacientes una terapia que tiene el potencial para ser modificadores de la enfermedad de DMD."

 

Fuente: Muscular Dystrophy News Today.com

 

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