ACE-083 terapia de Acceleron para la Distrofia Muscular facioescapulohumeral (FSHD) comienza el ensayo de fase 2

 

Acceleron Pharma dijo que el primer paciente ha sido dosificado en un ensayo clínico de fase 2 de ACE-083, su fármaco candidato ACE-083 para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), una enfermedad genética que afecta a 19.000 estadounidenses para que ninguna terapia aprobada todavía existe.

"ACE-083 ha generado un fuerte conjunto de datos tanto preclínicos y los ensayos clínicos hasta la fecha," dijo Matthew Sherman, director médico de Acceleron, dijo en un comunicado de prensa. "Nuestra comprensión de un novedoso mecanismo de acción sugiere que ACE-083 puede convertirse en un nuevo tratamiento importante para pacientes FSHD con debilidad muscular que afecta negativamente a su fuerza y capacidades funcionales".

El fármaco se une a e inhibe la actividad de proteínas como activinas y la miostatina, que regulan negativamente el crecimiento muscular. Debido a este mecanismo de acción, ACE-083 se cree que aumentar la fuerza muscular y masa muscular en los sitios donde se da. Sin embargo otros órganos o músculos no tratados no se ven afectados, mejora de la seguridad y reduce la toxicidad.

Los resultados de un estudio de fase 1 (NCT02257489) en voluntarios sanos mostraron que ACE-083 en dosis dependiente aumenta el volumen del músculo en un 14,5 por ciento, el mejor resultado divulgado hasta ahora.

Por esta razón, Acceleron ha iniciado una parte dos controlados con placebo fase 2 ensayos (NCT02927080) en pacientes FSHD con debilidad muscular en el bíceps o el tibial anterior. El estudio determinará en as-083 la seguridad y tolerabilidad, así como la mejor dosis para uso terapéutico. Acceleron cree que puede tener resultados de la primera parte de este ensayo listo a finales de 2017.

Este año, Acceleron iniciará un segundo ensayo clínico de fase 2 (NCT03124459) con ACE-083, pero esta vez para tratar pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Este tratamiento puede beneficiar a pacientes que sufren de gota del pie y movilidad debido a la debilidad muscular reducción.

"En el primer trimestre, hicimos progresos significativos a través de toda nuestra tubería," comento Habib Dable Presidente y CEO de Acceleron en un comunicado de prensa,

 

Fuente: Muscular Dystrophy News Today

 

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