La FDA aprueba Exondys de Sarepta 51 (Eteplirsen) como primer tratamiento para DM Duchenne

 

Como ya lo habíamos informado un par de meses atras en este blog en un <artículoen el que se esperaba la aprobación de la U.S.Food and drug administration para el Exondys de La U.S. Food administration, pues bien, esta institución ha aprobado la terapia de Sarepta Therapeutics Exondys 51 (eteplirsen) como tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne, confirmando la mutación del gene de distrofina al saltar el exón 51. Aunque esta mutación en particular afecta a sólo el 13% de la población de pacientes de DMD, Exondys 51 ahora es la primera terapia aprobada por la FDA que está específicamente indicada para el tratamiento de la enfermedad.

El anuncio fue hecho por la FDA la madrugada del lunes en un comunicado de prensa, indicando que la aprobación fue facilitada por vía de aprobación acelerada de la agencia, que permite terapias experimentales como Exondys 51 para obtener rápidamente la aprobación del FDA para ampliar el acceso a tratamientos potencialmente más efectivos para pacientes con enfermedades graves o mortales. Dado que la DMD no tiene terapias aprobadas específicamente indicadas para la enfermedad, Exondys 51 representa "una ventaja significativa sobre los tratamientos existentes".

La aprobación, según la FDA, se basa en "el extremo del sustituto para el aumento de la distrofina en el músculo esquelético observado en algunos pacientes tratados con 51 Exondys," que considera que, según datos de Sarepta, muestra "un aumento en la producción de distrofina que es razonablemente probable el predecir un beneficio clínico en algunos pacientes con DMD tienen una mutación del gene del distrofina en el exón 51."

La FDA anticipa que si bien Exondys 51 puede conducir a mejorar la función motora en pacientes con DMD con esta mutación específica, su eficacia plena tiene todavía que ser establecida. Sarepta llevará a cabo un ensayo clínico de aprobación posterior para confirmar los beneficios de la terapia. Ese juicio futuro buscará específicamente ""determinar si Exondys 51 mejora la función motora de los pacientes con DMD sólo confirmando la mutación del gene de distrofina que salte el exón 51. Si no hay beneficios clínicos que confirmen este resultado, la FDA ha indicado que podría retirar su aprobación para el Exondys 51 .

El desarrollo de Exondys 51 y el proceso de aprobación por parte de la FDA ha sido tumultuosa, con varios reveses durante los años. Aunque la droga recibió designaciones de vía rápida y de medicamento huérfano por la FDA, así como una revisión prioritaria y una prioridad para la DMD, existen prometedores resultados del estudio divulgado en 2015 finales fueron interrogados por la FDA en abril de 2016, basado en una interpretación que, total, el curso clínico de la enfermedad mejoró marginalmente por el uso de la droga. La decisión del eteplirsen se retrasó más por la FDA a finales de mayo. En el transcurso de este verano, sin embargo, grupos de defensa de la Distrofia Muscular instó a la FDA para aprobar la terapia y permitir el acceso a una droga que potencialmente podría ofrecer cierto nivel de mejoría clínica de una enfermedad sin opciones terapéuticas.

En su anuncio, la FDA señaló que en la aprobación del eteplirsen se pesaron los riesgos potenciales de la terapia con "la naturaleza debilitante y potencialmente mortal de la enfermedad para estos niños." y la falta de terapia disponible

Fuente: Muscular Distrophy News Today

 

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