Marathon Pharmaceuticals presenta a la FDA la solicitud del nuevo fármaco Deflazacort para la DMD.

 

Maratón farmacia con sede en Northbrook, Illinois, informa que ha presentado una solicitud de drogas nuevas (NDA) a la U.S. Food Drug Administration (FDA) para el deflazacort una droga corticosteroide como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

No existe ningún tratamiento aprobado por la FDA o la cura para la DMD, forma más común y severa de la enfermedad, un desorden muscular congénita, crónica, degenerativa que se traduce en pérdida de deambulación, compromiso respiratorio y disfunción cardiaca.

Al Deflazacort se le ha concedido el estado de “Fast Track” y la designación de medicamento para enfermedades pediátricas raras como la DMD, y, de aprobarse, se convertiría en el primero medicamento disponible comercialmente en los Estados Unidos

En los últimos meses han sido una montaña rusa emocional para personas con DMD y sus familias, un grupo asesor de la FDA no han aprobado últimamente ningún medicamento en investigacion para la DMD como las drogas eteplirsen de Sarepta Pharmaceuticals en abril, y el rechazo de la FDA a BioMarin Pharmaceuticals con su fármaco Kyndris a principios de este año.

"Esta presentación de NDA inicia un proceso que dará lugar a un amplio acceso a este medicamento para todas las personas que viven con Duchenne que lo necesitan," dijo Jeff Aronin, CEO de productos farmacéuticos de Marathon Pharmaceutics, en un comunicado.

"Reconocer la dificultad que ha tenido la comunidad Duchenne en la obtención de deflazacort y esperamos trabajar estrechamente con la FDA, cuando revisen nuestra solicitud".

Marathon, dice que su presentación ante la NDA es apoyado por un programa de estudio completo preclínico y clínico, incluyendo resultados de dos ensayos de eficacia clínica con licencia del Marathon con más de 200 pacientes de Duchenne de 5 a 15 años. Datos recogidos sobre el tratamiento con deflazacort da por resultado la mejora en la fuerza muscular y otros resultados funcionales en pacientes con DMD. En uno de los estudios aleatorios se ha controlado el placebo activo en 196 pacientes con DMD, deflazacort obtuvo su objetivo primario en cuanto a mejora en la fuerza muscular versus placebo a las 12 semanas.

Marathon también llevó a cabo siete estudios clínicos de Farmacología y de seguridad y nueve estudios preclínicos en deflazacort para aportar pruebas o iniciación de los estudios más clínicos de apoyo o aprobación de comercialización.

Un programa de acceso expandido para DMD es financiado por Marathon en los Estados Unidos bajo la autorización de la FDA para proporcionar deflazacort gratuitamente a los pacientes con Duchenne mientras el proceso de revisión de la NDA. Pacientes, familias y médicos pueden aprender más sobre DMD de acceso, incluyendo una lista de centros clínicos participantes en el programa, visitando http://www.AccessDMD.com o llamando al 1-844-800-4DMD (4363).

Distintas versiones de deflazacort están disponibles en otros países donde el medicamento es aprobado para el tratamiento de ciertos trastornos, incluyendo DMD en Canadá.

Los investigadores de Canada han observando que la droga — un oxazoline derivado de la prednisolona con actividad antiinflamatoria e inmunosupresora, ha demostrado ser beneficioso en dos grupos de pacientes. Se ha demostrado que prolonga la deambulación independiente; mejora y preserva la función pulmonar cardiaca y respiratoria Inicia la demora de la cardiomiopatía; reducen la incidencia de la escoliosis; y mejorar la supervivencia. En comparación con la prednisona corticosteroides, el deflazacort ha demostrado que produce menos efectos secundarios, conserva la masa ósea; y causa menos aumento de peso, un mejor perfil lipídico y menos intolerancia a la glucosa.

Deflazacort ha observado que los efectos secundarios comunes incluyen aumento de peso, disminución de la altura y formación de cataratas.

Otros efectos secundarios comunes pero significativos de deflazacort son la disminución en la densidad ósea (osteopenia) o hueso fragilidad (osteoporosis) que puede conducir a fracturas; acné; irritación en el revestimiento del estómago; aumento de la susceptibilidad a la infección; intolerancia al azúcar; y agravación de la diabetes, elevación de la presión arterial y del comportamiento y cambios de humor. Otros efectos secundarios comunes a deflazacort y prednisona incluyen cambios en el comportamiento, aumento del apetito, aspecto cushingoide, hirsutismo y síntomas gástricos, y sigue siendo confuso  cómo deflazacort afecta la salud de los huesos. Sin embargo, los investigadores concluyen que, en general, la experiencia canadiense apoya uso de deflazacort en el tratamiento de niños con Duchenne MD.

Una encuesta de los miembros del grupo Neuromuscular pediátrica canadiense determinó que en la actual atención de pacientes DMD a través de Canadá, deflazacort era el principal corticoesteroide prescrito, aunque en ciertas ocasiones también recetan prednisona.

"Distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad devastadora. Tener acceso amplio y claro a la orientación de la FDA sobre esta opción de tratamiento, que tiene el potencial de progresión y retraso de la enfermedad, sería un importante paso adelante para nuestra comunidad,"dijo Pat Furlong, Presidenta fundadora y CEO de padres proyecto de Distrofia Muscular, y cuyos dos hijos sufrieron de DMD y perdieron su batalla con la enfermedad en sus años de adolescencia. "Se han comprometido a mejorar la atención de personas con esta enfermedad y se anima por este hito y el esfuerzo crítico para perseverar en la lucha contra Duchenne".

DMD afecta principalmente niños y jóvenes hombres y está marcado por un debilitamiento muscular progresivo conduce en última instancia, a la incapacidad para caminar por la adolescencia o antes y complicaciones respiratorias y cardíacas. Algunos pacientes viven hasta los treinta años.

Fuente: http://www.AccessDMD.com
 

 

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