Facio a descubrir las medidas de resultado clínicas de FSHD basadas en datos del mundo real

Leiden, Países Bajos –

Facio terapias anunció hoy que celebró un convenio con el centro para investigación de drogas (CHDR; Leiden, Países Bajos) en un estudio orientado a descubrir FSHD medidas de resultado clínica basado en datos de pacientes reales obtenidos con el uso de las tecnologías digitales. Este estudio exploratorio, que es cofinanciado por Facio y CHDR y se llevará a cabo con la cooperación del grupo de líder clínico FSHD, Prof. Baziel van Engelen (Nijmegen, Holanda), representa el primer esfuerzo en el campo FSHD para evaluar la utilidad de los datos del mundo real para el seguimiento de la progresión de la enfermedad y respuesta al tratamiento.

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CureDuchenne se asocia con Baebies para el test 'Fácil' para detectar DMD desde el nacimiento

 

CureDuchenne, un grupo de defensa sin fines de lucro que apoya y promueve la investigación y la mejor atención para las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha anunciado el lanzamiento de una asociación de tres años con Baebies en que la empresa agregará el test para detectar DMD a los recién nacidos, ampliando así el servicio de detección.

El objetivo es poner a disposición una opción de la proyección de "fácil-a-acceso" para los padres, dijo CureDuchenne en un comunicado de prensa.

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Se entregan premios que reconocen los esfuerzos de grupos de pacientes de la MD de Duchenne en todo el mundo

 

PTC Therapeutics anunció los ganadores de los premios estrategias mundiales 2018 para realizar innovación, visión y empoderamiento (STRIVE), que reconocen los esfuerzos de organizaciones sin fines de lucro que trabajan para servir a la comunidad Duchenne muscular distrofia.

Los ganadores de este año son las organizaciones de pacientes en Canadá, Argentina, Brasil, Croacia, Hungría, Irlanda, Eslovenia y Turquía. El anuncio fue hecho el 7 de septiembre, que es el Día Mundial de la concienciación de Duchenne.

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Ensayo de fase 3 de Edasalonexent Oral como tratamiento potencial contra DMD, anuncia Catabasis

 

Un ensayo fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad del edasalonexent oral en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y se comenzará inscribir a los niños en edades de 4 a 7, en los próximos meses, anunció Catabasis Pharmaceuticals.

Los resultados de esta prueba, llamada POLARIS, se esperan en abril de 2020, y estos datos pueden utilizarse para apoyar una solicitud de aprobación del edasalonexent para tratar la DMD, afirma un comunicado de prensa de la empresa.

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Tercer FSHD día mundial que se celebrará el 20 de junio de 2018

 

Defensores, pacientes y familias de todo el mundo se unen para crear conciencia hacia la distrofia muscular facioescapulohumeral

Hoy en día, La sociedad para la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral, más grande del mundo, una organización de pacientes basada en la investigación de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), anunció por tercer año tiene que tendrá lugar de día mundial de la FSHD el miércoles 20 de junio de 2018, en un esfuerzo mundial para aumentar conciencia de la enfermedad.

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