Acceleron terapia aumenta la masa muscular en pacientes con distrofia facioescapulohumeral

 

El Tratamiento de Acceleron Pharma de una distrofia muscular que afecta a la cara y otros músculos aumentó la masa muscular de las personas con este trastorno llamado Distrofia Muscular Facioescapulohumeral según un ensayo clínico de fase 2.

Los resultados cubren la primera etapa del estudio que se está evaluando ACE-083's3 capacidad para tratar la distrofia facioescapulohumeral FSHD.

FSHD es una forma heredada de la distrofia muscular que afecta a unas 20.000 personas. Provoca debilidad muscular y atrofia, principalmente en la cara, hombros y brazos, pero puede afectar músculos de la pierna.

ACE-083 inhibe proteínas como la miostatina que reducen la fuerza muscular al unirse a otra proteína llamada factor de crecimiento transformante (TGF)-beta. Su objetivo es aumentar tanto la masa muscular y fuerza.

Los resultados provisionales de la prueba cubrieron los dos grupos en la primera etapa del estudio. Los principales objetivos de la prueba de escalada de dosis (NCT02927080) y ver si ACE-083 es seguro y puede mejorar el músculo de pacientes totales. Hasta 36 pacientes participarán en el estudio.

"Los resultados preliminares de ACE-083 en pacientes FSHD demostraron una señal positiva en seguridad y tolerabilidad junto con aumentos promedios sin precedentes de volumen muscular total de más de 12 por ciento en los dos músculos distintos evaluados," dijo Matthew Sherman, médico jefe de Acceleron oficial, en un comunicado de prensa.

Acceleron iniciará la segunda etapa de la prueba en el segundo trimestre de 2018. "Esperamos explorar completamente los resultados funcionales en la parte más grande, controlado con placebo", dijo Sherman.

Los resultados provisionales tratan de 23 pacientes. Once tenían debilidad más baja de la pierna y debilidad de brazo superior 12.

Los investigadores inyectan ACE-083 en sus músculos una vez cada tres semanas durante 12 semanas. Algunos recibieron dosis de 150 mg y unos 200 mg.

Los Investigadores usaron imágenes por resonancia magnética para medir los cambios en masa del músculo del paciente tres semanas después de su última inyección.

La Debilidad en el músculo anterior de la tibialis de la pierna más baja, esta es la razón principal de los pacientes con FSHD experimentan dorsiflexión o una incapacidad para levantar la parte delantera de su pie al dar un paso. Más del 70 por ciento de los pacientes tienen esta debilidad muscular, que limita su movilidad y conduce a caer mucho.

ACE-083 mayor masa músculo anterior de tibialis en 12.6 por ciento, el ensayo mostró. También disminuyó la cantidad de grasa de músculo en un 5.3 por ciento.

El otro músculo inyectado por los investigadores fue biceps-brachii de la parte superior del brazo, que permite a la gente a doblar su codo. La mayoría pacientes FSHD experimentan debilidad de bíceps en su enfermedad, les impide realizar actividades cotidianas como levantar objetos sin ayuda.

ACE-083 aumenta masa muscular de bíceps en un 13.2 por ciento y disminuyó la cantidad de grasa en los bíceps en un 0,6 por ciento.

El tratamiento no presentó ningún efecto adverso grave, informaron los investigadores.

"Me siento alentado por los preliminar seguridad y tolerabilidad resultados de ACE-083 en la parte 1 del ensayo," dijo el Dr. Jeffrey Statland, un profesor de Neurología en el centro médico de la Universidad de Kansas que fue investigador principal del estudio. "No existen actualmente pñor parte de la U.S. Food and Drug administración - terapias de este tipo para FSHD."

Esto limita el tratamiento para apoyar opciones tales como terapia física y los apoyos, dijo.

"ACE-083 demuestra actividad alentadora en su capacidad para aumentar el volumen muscular, y miro adelante hacia la parte 2 del ensayo.", dijo Statland .

Los investigadores están explorando los efectos de ACE-083 en fuerza muscular y la función durante la parte 1 del ensayo para ayudar a la segunda parte del diseño. No utilizan controles en la parte 1 para comparar ACE-083 y un placebo con capacidad para ayudar a pacientes FSHD. Vendrá en la segunda parte.

Además de FSHD, Acceleron está desarrollando el ACE-083 como tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, un trastorno neurológico heredado caracterizado por la pérdida progresiva del músculo.


Fuente: Muscular Dystrophy news Today.com