FDA da luz verde camino para ensayos clínicos de terapia de MD de Duchenne SRP-5051 de Sarepta

La Administración de drogas y alimentos de Estados Unidos ha dado un paso que permitirá a Sarepta Therapeutics iniciar ensayos clínicos de la terapia de la distrofia muscular de Duchenne SRP-5051.

Esa medida fue aceptar la solicitud de fármaco nuevo en investigación de la compañía de SRP-5051. La terapia, conocida como un oligómero de morfolino phosphorodiamidate péptido, está diseñada para tratar a aquellos cuya MD de Duchenne proviene de la mutación genética del exón 51. Constituyen el grupo más grande de los pacientes DMD, alrededor del 13 por ciento.

Los genes se componen de decenas de componentes conocidos como exones. Un exón que falta puede llevar a una mutación del gen que genera una proteína defectuosa, que causa una enfermedad.

El componente del gen que falta en la MD de Duchenne, exón 51, conduce a una versión anormal de la proteína distrofina. SRP-5051 está diseñado para crear un puente a falta exón 51 en el vínculo la secuenciación del exón, produciendo una versión normal de la proteína.

En el ensayo clínico de fase 1/2a que Sarepta participarán pacientes DMD con faltan de exón 51. Los resultados del estudio ayudarán a los investigadores diseñar el siguiente ensayo clínico, que se centrará en la capacidad de SRP-5051 para generar proteína de distrofina y mejora enfermedad de pacientes. La segunda parte del estudio comenzará a mediados del 2018 o tan pronto como los investigadores son capaces de identificar una dosis terapéutica óptima de SRP-5051.

«DMD es una cruel y, al menos hoy, una enfermedad invariablemente fatal,» Douglas Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta dijo en un comunicado de prensa. De la FDA aprobación de la solicitud de fármaco nuevo en investigación "para SRP-5051 a la clínica [ensayos] no es simplemente un éxito de Sarepta", dijo Ingram. "Lo más importante, representa un enfoque potencial para una vida mejor para los niños con DMD. Por ello, nos proponemos avanzar con urgencia en otra búsqueda de nuestra meta de traducir la ciencia prometedor a medicamentos potencialmente salvar vidas y mejorar la vida."

Sarepta comenzará a inscribir a pacientes en el ensayo inmediatamente "para identificar una dosis segura y terapéutica de SRP-5051", dijo Ingram.

La compañía utilizó su oligómero de morfolino phosphorodiamidate péptido de última generación — o PPMO, plataforma y lo que los científicos llaman tecnología de salto de exón para bordear el problema del exón 51.

"Hemos elaborado una estrategia ambiciosa para la secuencia y avanzar rápidamente múltiples terapias basadas en PPMO diseñadas para cambiar el curso de la DMD,", dijo Ingram. "Si tenemos señales positivas en nuestro primer ensayo, se explora el potencial de la aplicación de nuestra tecnología PPMO a una amplia gama de otras enfermedades neuromusculares".

Los estudios en animales han demostrado que SRP-5051 puede aumentar la producción de la proteína distrofina, dijo Sarepta.
En 2016, otra terapia de Sarepta, Exondys 51 (eteplirsen), se convirtió en el primer tratamiento aprobado por la FDA contra la causa subyacente de la DMD.

 

Fuente: Muscular Dystrophy News Today.