Edasalonexent puede disminuir la progresión de la enfermedad en los niños con Duchenne MD, muestra prueba fase ½

El tratamiento en investigación edasalonexent fue bien tolerado, no hubo ninguna cuestión de seguridad así mismo bloquea una proteína crucial en la enfermedad en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según la fase 1 los resultados de un ensayo de fase 1/2.

El estudio, "fase 1 estudio de Edasalonexent (CAT-1004), un Oral NF -κB inhibidor, en pacientes pediátricos con Distrofia Muscular de Duchenne," fue publicado en la diario de enfermedades neuromusculares.

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DMD aumenta la susceptibilidad al cáncer del músculo ,sugiere estudio en ratones

Distrofia muscular de Duchenne (DMD) está vinculado al aumento de la susceptibilidad a un raro y agresivo tipo de cáncer muscular denominado rabdomiosarcoma, sugiere un estudio en ratones.

El hallazgo fue reportado por investigadores de Sanford Burnham Prebys Instituto descubrimiento médico en el estudio, "las células madre musculares dan lugar a rabdomiosarcomas en un severo modelo de ratón de Distrofia Muscular de Duchenne", Publicado en Informes de la célula.

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Acceleron terapia aumenta la masa muscular en pacientes con distrofia facioescapulohumeral

 

El Tratamiento de Acceleron Pharma de una distrofia muscular que afecta a la cara y otros músculos aumentó la masa muscular de las personas con este trastorno llamado Distrofia Muscular Facioescapulohumeral según un ensayo clínico de fase 2.

Los resultados cubren la primera etapa del estudio que se está evaluando ACE-083's3 capacidad para tratar la distrofia facioescapulohumeral FSHD.

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Primera dosis saludable dosificada evaluando ELX-02 para el tratamiento de varias condiciones de DM incluyendo DMD

El primer tema sano fue dosificado en un ensayo clínico de fase 1b, evaluando la seguridad, tolerabilidad y propiedades de la droga de ELX-02 como un candidato para el tratamiento de varias condiciones, incluyendo la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

El estudio de dosis (MAD) ascendentes múltiples (NCT03309605) está encabezado por Sevion terapéutica y Productos farmacéuticos Eloxx en 36 voluntarios sanos.

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FDA da luz verde camino para ensayos clínicos de terapia de MD de Duchenne SRP-5051 de Sarepta

La Administración de drogas y alimentos de Estados Unidos ha dado un paso que permitirá a Sarepta Therapeutics iniciar ensayos clínicos de la terapia de la distrofia muscular de Duchenne SRP-5051.

Esa medida fue aceptar la solicitud de fármaco nuevo en investigación de la compañía de SRP-5051. La terapia, conocida como un oligómero de morfolino phosphorodiamidate péptido, está diseñada para tratar a aquellos cuya MD de Duchenne proviene de la mutación genética del exón 51. Constituyen el grupo más grande de los pacientes DMD, alrededor del 13 por ciento.

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