ACE-083 de Acceleron gana estatus de medicamento experimental para DM Facioescapulohumeral

 

AcceleronACE-083, para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), ha recibido medicamento huérfano por la U.S. Food and Drug Administration (FDA), anunció la empresa.

La FSDH afecta a unas 20.000 personas en los Estados Unidos Es un desorden genético raro del músculo para que hay no hay tratamientos aprobados. El síntoma principal es debilitante pérdida y debilidad de músculo esquelético.

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Acceleron terapia aumenta la masa muscular en pacientes con distrofia facioescapulohumeral

 

El Tratamiento de Acceleron Pharma de una distrofia muscular que afecta a la cara y otros músculos aumentó la masa muscular de las personas con este trastorno llamado Distrofia Muscular Facioescapulohumeral según un ensayo clínico de fase 2.

Los resultados cubren la primera etapa del estudio que se está evaluando ACE-083's3 capacidad para tratar la distrofia facioescapulohumeral FSHD.

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Primera dosis saludable dosificada evaluando ELX-02 para el tratamiento de varias condiciones de DM incluyendo DMD

El primer tema sano fue dosificado en un ensayo clínico de fase 1b, evaluando la seguridad, tolerabilidad y propiedades de la droga de ELX-02 como un candidato para el tratamiento de varias condiciones, incluyendo la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

El estudio de dosis (MAD) ascendentes múltiples (NCT03309605) está encabezado por Sevion terapéutica y Productos farmacéuticos Eloxx en 36 voluntarios sanos.

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FDA da luz verde camino para ensayos clínicos de terapia de MD de Duchenne SRP-5051 de Sarepta

La Administración de drogas y alimentos de Estados Unidos ha dado un paso que permitirá a Sarepta Therapeutics iniciar ensayos clínicos de la terapia de la distrofia muscular de Duchenne SRP-5051.

Esa medida fue aceptar la solicitud de fármaco nuevo en investigación de la compañía de SRP-5051. La terapia, conocida como un oligómero de morfolino phosphorodiamidate péptido, está diseñada para tratar a aquellos cuya MD de Duchenne proviene de la mutación genética del exón 51. Constituyen el grupo más grande de los pacientes DMD, alrededor del 13 por ciento.

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DMD investigación terapia MA-0211 de Mitobridge a ser probados en voluntarios sanos en el ensayo clínico inicial

 

La terapia de investigación MA-0211, también llamada MTB-1, un potencial tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), fue aprobado para una fase y revelador ensayo, Anunció la clínica Mitobridge.

El ensayo evaluará la seguridad y tolerabilidad de la terapia y determinará su farmacocinética y farmacodinámica de perfil o su comportamiento en el cuerpo y el mecanismo de acción en voluntarios sanos. Los datos recogidos se utilizarán para poner en marcha un ensayo con pacientes DMD.

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